Übergeordnetes Ziel dieser Pilotstudie war die Gewinnung zusätzlicher Daten über potenziell protektive Eigenschaften von NAK bei Morbus Parkinson unter Verwendung eines In-vitro- und In-vivo-Ansatzes. Zur Vorbereitung der klinischen Studie führten wir eine Zellgewebekulturstudie mit aus humanen embryonalen Stammzellen (hESC) gewonnenen Mittelhirn-Dopamin-Neuronen (mDA) durch, die mit Rotenon als Modell für Morbus Parkinson behandelt wurden.
Das primäre Ergebnis in den Zellgewebekulturen war die Anzahl der Zellen, die den Insult mit dem Neurotoxin Rotenon überlebten. In der klinischen Studie setzten die Patienten ihre Standardbehandlung fort und wurden randomisiert, um entweder täglich NAC zu erhalten oder auf die Warteliste gesetzt zu werden. Die Patienten wurden vor und nach 3 Monaten nach Erhalt der NAC mit DaTscan zur Messung der Dopamin-Transporter (DAT)-Bindung und mit der Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS) zur Messung der klinischen Symptome untersucht.
Die Ergebnisse dieser vorläufigen Studie zeigen zum ersten Mal einen möglichen direkten Effekt von NAC auf das Dopaminsystem bei Parkinson-Patienten, und diese Beobachtung könnte mit positiven klinischen Effekten verbunden sein. Eine groß angelegte klinische Studie zur Prüfung der therapeutischen Wirksamkeit von NAK in dieser Population und zur besseren Aufklärung des Wirkungsmechanismus ist gerechtfertigt.
N-Acetyl Cysteine May Support Dopamine Neurons in Parkinson’s Disease: Preliminary Clinical and Cell Line Data | Link zum Original
